不用等15年！AI药物新进展，难治病患者有希望

抖音热门 2025年10月11日 01:10 0 admin

之前听药企的朋友吐槽，研发一款新药简直像，“渡劫”，，花上十好几年，砸进去几十亿，最后成不成还得看运气，大部分时候钱和时间都打了水漂。更揪心的是，那些等着新药救命的病人，可能等不到那一天。

比如阿尔茨海默症，过去二十年全球有两百多款候选药研发失败，就成了寥寥几款，前期投的钱超千亿，患者还在苦苦等。还有特发性肺纤维化（IPF）患者，从确诊到等新药，平均要等八九年，期间一半人可能就没了。说实话，我第一次听到这些事时都懵了，这哪是研发，简直是和死神赛跑，还跑得特别慢。

就在大家都觉得这事儿没法破的时候，AI突然冒了出来，像是给慢走的研发踩了一脚油门。不过一开始我还想AI，不就是处理数据的吗？怎么还能管药物研发？后来才发现，现在生命科学的数据多到吓人，什么基因序列、蛋白质信息，传统方法根本处理不过来，相当于手里有一堆拼图，却不知道怎么拼。AI刚好能补上这个窟窿，它能把这些数据整合起来，找出里面的规律。

AI先搞定“找靶点”：从扎堆抢热门到挖出，“新宝藏”

要研发新药，首先得找到“靶点”，，就是药物在体内要结合的东西，一般是和疾病有关的蛋白质或核酸。以前药企找靶点，都盯着那几个热门的，跟抢热门奶茶似的，比如PD-1/PD-L1靶点，曾经有五十多家药企一起做，最后好多都白忙活。说实话，这种扎堆的做法特别浪费资源，患者也没等到更多新药。

AI一来思路就变了，它能把全球公共数据库里的信息都整合起来，比如基因数据、蛋白质相互作用的信息，甚至还有文献和专利里的内容，然后用技术把这些信息编成一个，“知识图谱”。就拿BenevolentAI来说，他们用这个方法从一大堆数据里找出巴瑞替尼能治新冠，只用三个月就验证完，还拿到了FDA的紧急授权。

还有Insilico，Medicine，他们用AI找IPF的靶点，最后还在《Nature，Biotechnology》上发了论文，基于这个靶点设计的药已经进临床试验了，从设计到临床才用了18个月，比以前快了三倍。如此看来AI找靶点不是瞎找，是有数据撑着的，比以前盯着热门靠谱多了。

找到靶点还不算完，得设计出能跟靶点结合的分子才行。以前做这个跟大海捞针似的，要测几十万种化合物，又费钱又费时间，最后能留下的没几个。AI一来这事就变简单了，它能直接设计出符合要求的分子，还能提前判断这个分子好不好用、安不安全。

AI，再补，“坑”：提前预判风险，少走冤枉路

这里就得说ADMET了就是药物在体内的吸收、分布、代谢、排泄和毒性，要是这些不行，药就算能结合靶点也没用。以前好多药都是到了临床后期才发现，ADMET，有问题，那时候钱都投进去了，再停掉多可惜。辉瑞就用AI解决了这个问题用AI提前预测这些属性，把临床后期失败的比例降了不少，单款药能省4亿。老实讲，我觉得这才是AI最实用的地方，不是搞什么花里胡哨的技术，是帮药企少走冤枉路，也让患者少等时间。

还有蛋白质结构的问题，以前解析蛋白质结构又贵又慢，好多蛋白质根本解析不出来。AlphaFold2，出来以后，这事就好办了，输入氨基酸序列，它就能预测出三维结构。去年有团队用它研究镰状细胞贫血的蛋白质，设计新药只用了6个月，以前得18个月。毫无疑问，这对那些以前因为没结构信息没法研发的靶点来说，简直是打开了一扇新门。

不过AI也不是万能的，它也有头疼的事，比如数据质量，不同地方来的数据格式不一样，质量也参差不齐AI用这些数据算出来的结果可能不准。还有可解释性，科学家光知道AI给了个结果，不知道为啥，谁敢用啊？这就跟你去看病，医生只说你得吃药，不说为啥一样，换谁都不踏实。所以现在还得想办法让AI“把话说清楚”，把背后的生物学依据讲明白。

但不管怎么说AI给药物研发带来的改变是实实在在的，以前10年的活现在2年可能就搞定了，钱也能省不少。更重要的是，那些等着新药的患者，终于有了更多希望。我觉得AI不是要抢科学家的活，而是帮他们减负，让他们从处理数据的麻烦事里跳出来，专心想更有创造性的问题，比如怎么设计更好的实验，怎么从根本上解决疾病。毕竟，机器再厉害，也代替不了人的思考和对患者的同理心。