拔掉的智齿不再被丢弃,而是成为再生牙根的“种子”;肿瘤疫苗、抑郁症疫苗,从概念逐步走向临床;AI驱动下,仅用18个月就设计出创新药物……9月13日—1...
2025-09-17 0
拔掉的智齿不再被丢弃,而是成为再生牙根的“种子”;
肿瘤疫苗、抑郁症疫苗,从概念逐步走向临床;
AI驱动下,仅用18个月就设计出创新药物……
9月13日—14日,一场关于细胞与基因治疗前沿进展的盛会——《细胞与基因治疗多学科协同临床转化及产业发展大会暨2025年生物制药技术分会年会》在西安圆满召开。
会可以不开,“果”不能不摘!
四位院士领衔行业专家和企业巨头,究竟带来了哪些即将/正在改变我们生活与健康的重大突破?
肝癌、抑郁症有疫苗,
痤疮疫苗最快两月内获批
中国科学院院士魏于全教授带来了《先进治疗药品(ATMPs)的研究进展》的主旨演讲。他明确表示,目前已有细胞型肿瘤疫苗获批上市,适应症包括晚期肿瘤,部分案例显示肿瘤缩小且稳定、副作用相对较小,高复发肿瘤(肝癌、食管癌)的术后突变新抗原个体化疫苗也在研究中。
更令人惊喜的是,针对常见病的治疗性疫苗也取得重大进展:
· 痤疮疫苗:预计一两个月后获批,7分钟内完成接种;
· 抑郁症疫苗:需肌肉注射,目前已进入临床实验阶段;
· 口咽癌鼻喷疫苗:正在临床实验中,非侵入式给药方式更便捷。
此外,他还介绍了HPV治疗性疫苗、肝纤维化治疗性疫苗的立项依据。
魏于全院士也坦言挑战:先进治疗药品临床研究多,但上市产品相对较少,面临可及性和支付难题。生产工艺复杂、质控要求极高,需要与企业共同构建智能智造设备。
AI打破“双十定律”,
新药研发从10年缩至18个月
中国工程院院士陈志南教授以《AI催生生物医药4.0时代》为题,揭示了人工智能对药物研发的革命性影响。
早在2023年,AI驱动设计的特发性肺纤维化候选药物获得美国FDA孤儿药资格认证,从靶点发现到提名临床前候选药物仅用了18个月,研发投入仅260万美元——这彻底打破了医药研发行业“双十定律”(即耗时超过10年、10亿美金才有可能上市一款新药)。
陈志南院士指出,AI的强大数据处理模式,颠覆了传统研发素材和增量模式,实现了前所未有的高效精准。“智能化、高效化、精准化、一体化和预防化,是未来医疗、医药的必然方向!”
但通过AI大数据,院士也展示了一组令人担忧的数据:4.89亿超重或肥胖、4亿血脂异常、3亿高血脂、2.45亿高血压、1.17亿糖尿病……“国人亚健康问题严峻、慢性病高发,如果我们不注意,恐将成为真的‘东亚病夫’”。
生物牙根:拔掉的智齿,以后可长出真牙
还在为缺牙发愁?
生物牙根技术将彻底颠覆传统假牙!中国科学院院士王松灵教授通过干细胞成功再生出生物牙根,是再生医学领域的一项世界级成就, “生物牙根”更是被美国国立牙科博物馆及国际口腔医学博物馆永久收藏。
“多生牙、智齿、青少年正畸牙,都是牙髓干细胞的丰富来源。”王松灵院士发现,牙齿干细胞在体外培养到20代仍保持良好活性,在免疫调节、成骨、血管再生等方面有多向分化能力,优于骨髓、脂肪、脐血等其他来源干细胞。目前,他还在积极探索通过干细胞治疗促进颌骨再生、牙周再生,脐血间充质干细胞治疗干燥综合征,制备牙髓间充质干细胞新药等。
“中国干细胞科研水平与国际基本齐平,甚至在部分方向处于引领地位!”王松灵院士表示,我国在免疫、骨科等干细胞研究重点领域具有明显优势,随着规章政策的健全,国内干细胞领域将迎来高速发展。
未来10年,疾病治疗或迎来革命性突破!
“所有疾病本质上都是细胞出问题了,与因子失衡密切相关!”
李校堃院士30年潜心研究揭示:人体内天然的“生命信使”——细胞因子,几乎是所有疾病的共同密钥。过多或过少,就会引发从糖尿病、癌症到创伤不愈等各种疾病。他的团队不仅破解了这一密码,更将其转化为救命的良药:全球首款FGF类再生修复创新药,治疗烧伤、糖尿病足等患者超亿人次;首创底盘细胞,实现高效表达细胞株自主可控;为蛋白高效可溶提供创新中国方案,打破欧美20年菌种/细胞垄断;建成全球产能最大细胞生长因子智能化生产线;实现高端冻干装备从“技术受制”到“全球输出”……
李校堃院士此次大会上指出,干细胞治疗是先进且具潜力的疾病治疗方向,未来10年或为爆发增长期,有望突破多种难治疾病,如胰岛损伤修复、脑痴呆、瘫痪、脊髓损伤、黄斑病变、先天性眼病等。并直言:“我国经多个五年计划积累了资源与技术储备,与美国差距不大,部分领域接近或超越,下一步关键在临床应用数据积累。谁能够积累更多临床应用数据,谁就能够走到世界前列!”
站起来了!截瘫患者不再束手无策
作为陕西唯一国家干细胞临床备案机构,西安国际医学正推动前沿技术的先行先试。西安国际医学中心医院贺西总院长主导的嗅鞘细胞移植治疗脊柱脊髓损伤项目,更获得国家重点专项支持。本次大会上,他分享了《MSC精准移植治疗脊髓损伤早期疗效与核心技术探讨》,为无数长期处于绝望中的脊髓损伤患者燃起新的希望。
团队采用国际领先的脊髓内精准移植技术,将间充质干细胞直接注射至损伤区周围白质区域,实现精准修复。术后患者多项机能明显改善——肌力增强、感觉平面下移、痉挛症状减轻,一位高位截瘫患者成功实现站立!该研究突破传统治疗局限,通过手术显微镜下精准操作与脊髓实时监护,确保移植安全有效。贺院长强调,选择合适病例(手术解除压迫、损伤范围不宜过大)与术后系统康复是关键。这项研究不仅为脊髓损伤患者带来重生希望,更标志着我国在神经修复领域已跻身世界前沿。
贺西京院长表示,随着理论体系的持续完善和临床数据的不断积累,干细胞技术还将在胰岛修复、眼科疾病、神经再生等多个方向带来新的突破,前景可期。
未来已来:细胞与基因治疗正重塑医疗图景
本次大会还展示了更多前沿成果:利用基因编程技术治愈β地中海贫血和非霍奇金淋巴瘤患者;采用NGF抗体治疗骨转移癌痛;开发搭载中草药或西药的治疗型纳米生物材料......会议涵盖了临床研究的疗效、干细胞分泌作用的机理,及细胞培养、纯化、移植途径等,专家们进行了多方面的论述与探讨。
从跟跑,到并跑、甚至领跑,中国在细胞和基因治疗的多个领域正在实现跨越式发展!
细胞与基因治疗距我们有多远?
答案是:比想象中近得多!
这些突破性技术正逐步走出实验室,走向临床应用,在不久的将来,健康困境将被重新书写,有限的寿命或许绽放出新的可能。
这是一个从“治疗疾病”迈向“重塑健康”的时代。而中国,正在这场关乎人类命运的宏伟叙事中,贡献智慧、引领方向。
你我,皆有幸见证这一切!
文字/排版:少华 视频:李世骏
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